10/09/2018
Dr. Might em uma caminhada com Bertrand perto de sua casa em Birmingham, Alabama 
Crédito Bob Miller para o New York Times

Um plano de batalha para uma guerra contra as doenças raras

Dr. Matthew Might está desenvolvendo uma estratégia para pessoas que procuram tratamentos para doenças pouco conhecidas.     Uma década atrás, quando seu filho Bertrand ainda […]
14/08/2018

FDA aprovou o medicamento Galafold para Doença de Fabry (US $ 315.000/anual)

A Food and Drug Administration dos EUA aprovou hoje o Galafold (migalastat), o primeiro medicamento oral para o tratamento de adultos com doença de Fabry. A […]
29/04/2018
Foto: Barbara Cabral/Esp. CB/D.A Press

Como conviver com doenças raras?

A reportagem do jornal Correio Braziliense, de autoria da repórter Renata Rusky desse domingo (29) traz depoimentos de pacientes, especialistas e representantes de associações de pacientes […]
11/04/2017
Foto: Fiocruz/Divulgação

Osteogênese Imperfeita: o que você precisa saber?

A Osteogênese Imperfeita é uma doença genética e hereditária que ocorre por uma deficiência na produção de colágeno, proteína que dá sustentação às células dos ossos, […]