FDA aprovou o medicamento Galafold para Doença de Fabry (US $ 315.000/anual)

A Food and Drug Administration dos EUA aprovou hoje o Galafold (migalastat), o primeiro medicamento oral para o tratamento de adultos com doença de Fabry.

A droga é indicada para adultos com doença de Fabry que têm uma mutação genética determinada a ser responsiva (“receptiva”) ao tratamento com Galafold com base em dados laboratoriais. A doença de Fabry é uma doença genética rara e grave que resulta do acúmulo de um tipo de gordura chamado globotriaosilceramida (GL-3) nos vasos sanguíneos, nos rins, no coração, nos nervos e em outros órgãos.

“Até agora, o tratamento da doença de Fabry envolveu a substituição da enzima em falta que causa o tipo específico de acúmulo de gordura nessa doença. Galafold difere da reposição enzimática, pois aumenta a atividade da enzima deficiente do corpo ”, disse Julie Beitz, MD, diretora do Escritório de Avaliação de Medicamentos III do Centro de Avaliação e Pesquisa de Drogas da FDA.

A doença de Fabry é um distúrbio hereditário causado por mutações (alterações) no gene da alfa-galactosidase A (GLA) localizado no cromossomo X. A doença de Fabry é rara e afeta tanto homens como mulheres. Estima-se que a doença de Fabry clássica (o tipo mais grave) afeta aproximadamente um em 40.000 homens. O tipo de início tardio é mais freqüente e, em algumas populações, pode ocorrer em um em 1.500 a 4.000 homens. Os doentes com doença de Fabry desenvolvem doença renal lentamente progressiva, hipertrofia cardíaca (aumento do coração), arritmias (ritmo cardíaco anormal), acidente vascular cerebral e morte prematura.

A eficácia de Galafold foi demonstrada num ensaio clínico de seis meses, controlado com placebo, em 45 adultos com doença de Fabry. Neste ensaio, os doentes tratados com Galafold durante seis meses tiveram uma redução maior da globotriaosilceramida (GL-3) nos vasos sanguíneos dos rins (medida em amostras de biópsia renal) comparativamente com os doentes que receberam placebo. A segurança de Galafold foi estudada em quatro ensaios clínicos que incluíram um total de 139 pacientes com doença de Fabry.

As reações adversas mais comuns em doentes a tomar Galafold em ensaios clínicos foram cefaleia, irritação nasal e da garganta (nasofaringite), infecção do trato urinário, náusea e febre (pirexia).

Galafold foi aprovado usando avaliação de Aprovação Acelerada, sob o qual o FDA pode aprovar medicamentos para doenças graves onde há uma necessidade médica não atendida e onde uma droga é mostrada para ter certos efeitos que são susceptíveis de prever um benefício clínico para os pacientes. Um estudo adicional é necessário para verificar e descrever os benefícios clínicos de Galafold, e o patrocinador estará realizando um ensaio clínico confirmatório de Galafold em adultos com doença de Fabry.

Galafold recebeu a designação Priority Review, na qual o objetivo da FDA é adotar um requerimento dentro de seis meses após o pedido, onde a agência determina que o medicamento, se aprovado, forneceria uma melhoria significativa no tratamento, diagnóstico ou prevenção de uma condição séria. sobre as terapias disponíveis. Galafold também recebeu a designação Orphan Drug, que fornece incentivos para auxiliar e incentivar o desenvolvimento de medicamentos para doenças raras.

A FDA concedeu a aprovação da Galafold à Amicus Therapeutics US, Inc.

A Amicus Therapeutics definiu na segunda-feira, 13 (agosto) o preço médio de US $ 315.000/anual para o recém-aprovado Galafold (Migalastat) tratamento para a doença de Fabry, um preço que acredita estar abaixo do principal tratamento existente nos Estados Unidos.

Galafold (Migalastat) – aprovado na sexta-feira, 10 (agosto) pelo FDA – é o primeiro tratamento de doença de Fabry nos EUA em mais de 15 anos, e vai competir com a Sanofi SA –  Fabrazyme (infusão), que tem um preço médio de US $ 340.000/anual, para adultos, de acordo com Amicus.

A Sanofi, no entanto, diz que o preço do Fabrazyme está próximo de US $ 290.000/anual, quando se trata de pacientes pediátricos que tendem a consumir menos do medicamento devido ao seu peso. A farmacêutica francesa não detalhou os preços dos medicamentos separadamente para adultos e crianças.

O preço de tabela de um medicamento não é necessariamente o que os pacientes realmente pagam. Os custos “fora do bolso” variam com base na duração do tratamento e nos planos de saúde individuais.

Galafold é uma terapia oral para a doença de Fabry, uma condição genética por vezes fatal em que o acúmulo de gordura danifica vários órgãos. Estima-se que 3.000 pessoas nos Estados Unidos são diagnosticadas com a doença.

 Galafold não terá os custos adicionais de administrar uma droga infundida como Fabrazyme, diz Amicus.

A empresa está empenhada em manter novos tratamentos com preços similares ou ligeiramente abaixo dos tratamentos existentes.

“Se vamos ter mais remédios para pessoas que vivem com doenças raras, temos que dobrar a curva de custos”, disse o presidente-executivo John Crowley em uma entrevista antes da aprovação de sexta-feira.

Na Europa, onde cada país negocia preços de medicamentos, Galafold custa entre US $ 200.000 e US $ 250.000/anual.

A Amicus não espera elevar o preço americano da Galafold a uma taxa superior à inflação ao consumidor, e disse que usará parte da receita da droga para desenvolver novas terapias para a doença de Fabry.

Espera-se que o Galafold trate até  50% da população da doença de Fabry, aqueles que têm a variante do GLA sensível.

As vendas da nova droga Galafold tem previsão de  US $ 90 milhões (2018) e possivelmente US $ 171 milhões (2019).

O processo de Galafold para a aprovação dos EUA atingiu um obstáculo há dois anos, quando a FDA sinalizou preocupações sobre seus possíveis efeitos colaterais gastrointestinais e pediu à Amicus para conduzir um novo teste de segurança gastrintestinal. Na época, a Amicus concluiu que não teria os dados prontos até 2019.

Mas sob a gestão do recém-nomeado comissário Scott Gottlieb, a agência reverteu sua decisão sobre Galafold e concordou em considerar a droga sem os dados adicionais. Isso foi alguns meses depois que o presidente Donald Trump, em seu primeiro discurso conjunto ao Congresso, trouxe a filha de Crowley, Megan, que sofre da rara doença de Pompe. Durante seu discurso, Trump criticou o “processo lento e pesado de aprovação” da FDA por atrasar muitos avanços médicos.

 A FDA aprovou o Galafold sob seu acelerado processo de aprovação com base em um estudo de fase 3 que mostrou que a droga reduzia a gordura nos vasos sanguíneos nos rins. Amicus é obrigado a realizar um estudo de fase 4 para verificar seus benefícios clínicos.

A empresa disse que vai lançar a Galafold imediatamente, e o diretor de operações da empresa, Bradley Campbell, afirmou que já tem uma equipe completa de vendas e marketing pronta.

 

Fontes: Reuters,  Seeking Alpha Marketplace, FDA e Fierce Pharma