EURORDIS define novas diretrizes para ampliar acesso aos medicamentos órfãos

Daniil, síndrome de Willians, Russia. ©EURORDIS-Rare Diseases Europe
Daniil, síndrome de Willians, Russia. ©EURORDIS-Rare Diseases Europe

Daniil, síndrome de Willians, Russia. ©EURORDIS-Rare Diseases Europe

A Organização Europeia para Doenças Raras (EURORDIS) apresentou uma nova posição oficial para convocar uma mudança radical que assegure o acesso rápido e integral dos pacientes às novas terapêuticas das doenças raras na Europa.

A posição oficial intitulada “Quebrar o impasse para que todos tenham acesso às terapêuticas” é uma contribuição da EURORDIS e de seu colegiado que integram mais de 700 associações de pacientes, e é resultado de eventos ocorridos em 2017 e visavam ampliar a melhoria do acesso dos doentes a esses fármacos.

A posição oficial define uma nova abordagem com base em quatro pilares para ultrapassar os desafios que impedem o acesso dos doentes aos cuidados e aos medicamentos, bem como a ambição de, em 2025, ter 3 a 5 vezes mais novas terapêuticas para as doenças raras autorizadas por ano e 3 a 5 vezes mais baratas do que atualmente.

O estado atual da ciência e da tecnologia possibilita o surgimento de oportunidades sem precedentes para lidar com as necessidades médicas não satisfeitas das pessoas com doenças raras. Antes de este potencial poder ser traduzido em benefícios reais para a saúde, as questões em torno do acesso estão a criar um impasse.

A maioria das pessoas com doenças raras ou não tem acesso aos medicamentos de que necessita, ou o acesso concretiza-se com atrasos, ou nem sequer existe qualquer medicamento. Se uma terapêutica é autorizada para ser introduzida no mercado, mas não alcança aqueles que dela necessitam, o seu objetivo principal não é atingido.

Na posição oficial, a EURORDIS apela a um novo modelo com base num diálogo coletivo envolvendo todas as partes interessadas (doentes, indústria farmacêutica, autoridades competentes nacionais, ministérios da saúde nacionais, investigadores, cientistas e entidades reguladoras).

O diretor executivo da EURORDIS, Yann Le Cam, afirmou que “quando é o acesso que está em causa, recusamo-nos a aceitar um não como resposta. Não nos submeteremos às debilidades do modelo atual. Nós, as pessoas com doenças raras, não somos o problema: somos parte da solução”.

E acrescentou, “precisamos de eliminar o fosso entre a inovação e o acesso. Todas as partes interessadas têm uma responsabilidade coletiva urgente para dar forma a uma nova abordagem que acelere a tradução dos mais importantes avanços científicos em novas terapêuticas”.

 

Conheça os pilares

A nova posição oficial define uma abordagem com base em quatro pilares e que engloba:

  1. Um novo modelo para cortar custos e acelerar a pesquisa e desenvolvimento (P&D)
  2. O diálogo e a cooperação na fase inicial entre os sistemas de saúde sobre a determinação do valor de um medicamento e sobre o acesso dos doentes;
  3. Um quadro de cooperação europeu transparente entre sistemas nacionais de saúde para a determinação de preços justos e de impactos sustentáveis no orçamento da saúde;
  4. Uma abordagem contínua para a produção de dados associados às despesas do orçamento da saúde.

 

A posição oficial também dissipa equívocos em torno da fixação do preço dos medicamentos órfãos e estabelece os critérios para a autorização de introdução no mercado e a definição dos preços dos medicamentos para as doenças raras.

O documento está disponível em inglês: www.eurordis.org

Rare Disease Day 2018

Seguindo essa temática de acesso a remédios, a EURORDIS definiu a temática para o ano de 2018 do Rare Disease Day, em português, significa Dia Mundial de Conscientização às Pessoas com Doenças Raras, celebrado em 29 de fevereiro.

O tema em 2018 será pesquisa, uma continuação do mesmo assunto abordado em 2017. Segundo a organização, a pesquisa sobre doenças raras contribui para o desenvolvimento de ferramentas de diagnóstico, tratamentos e curas, além de melhorar a saúde e os cuidados sociais para os pacientes e suas famílias.

A comunidade paciente precisa de pesquisadores. Eles descobrem doenças e desenvolvem tratamentos e curas.

Os pesquisadores também precisam de pacientes e respondem sobre sua participação para garantir que a pesquisa seja significativa. A pesquisa de doenças raras não é feita por causa da criação de conhecimento. O conhecimento gerado só é útil se for traduzido em benefícios reais para os pacientes.

Os pacientes não são apenas sujeitos, mas também atores sociais proativos na pesquisa.

 

Tradução: Hulda Rode/ ©Alta Complexidade Política & Saúde